Федеральное управление по лекарственным средствам США (FDA) одобрило новый препарат для лечения редкого генетического заболевания свертываемости крови стоимостью 3,5 млн долларов за одну дозу. Так он стал самым дорогим лекарством в мире, сообщает Science Alert.
Новое лекарство называется Hemgenix. Это генная терапия для лечения гемофилии В – редкого генетического заболевания, вызывающего снижение свертываемости крови.Симптом заболевания – спонтанные и повторные кровотечения, которые крайне сложно остановить.
Hemgenix – это одноразовый внутривенный препарат, вводимый в разовой дозе и по сути представляющий лишь небольшую часть стоимости лечения, которое существует сегодня. Продукт переносится в организм пациента при помощи вектора на основе вируса, который был специально разработан для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени. После этого информация реплицируется клетками и распространяет инструкции для белка свертывания крови (фактор IX).
Напомним, в Украине начнут производить генерик противоковидного препарата Paxlovid от компании Pfizer.
В Украине ожидается повышение цен на лекарства
Новини от Корреспондент.net в Telegram. Підписуйтесь на наш канал https://t.me/korrespondentnet
Джерело: https://korrespondent.net/tech/4538186-v-ssha-odobryly-samoe-dorohoe-lekarstvo-v-myre