Вчені з Університетського коледжу Лондона зробили прорив у лікуванні хвороби Гантінгтона – спадкового захворювання, яке поступово руйнує нервову систему. Вони використали нову генну терапію, яка змогла уповільнити розвиток хвороби на 75%. Хвороба виникає через мутацію в гені HTT, яка призводить до утворення токсичного білка гантінгтіну, що руйнує клітини мозку. Науковці розробили препарат на основі модифікованого вірусу, який блокує вироблення шкідливого білка, доставляючи “коригуючу” нитку ДНК у нейрони мозку. Випробування на 29 пацієнтах показали значне уповільнення розвитку хвороби після трьох років терапії, а також покращення когнітивних та моторних показників. Професорка Сара Табрізі назвала це величезним проривом і виразила радість, оголошуючи, що нова терапія дає надію на підтримку самостійності та якості життя пацієнтів із хворобою Гантінгтона.
